* Vergleichbare Langzeitwirksamkeit wie bei der Standardtherapie mit Kortikosteroiden über 5 Jahre * Normales Wachstum bleibt erhalten, im Gegensatz zur Wachstumshemmung, die bei der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden häufig auftritt * Deutlich geringere Rate an Wirbelkörperfrakturen unter AGAMREE * Geringere Inzidenz von Katarakten als normalerweise bei DMD-Patienten unter Kortikosteroidbehandlung beobachtet Pratteln, Schweiz, 4.

* Vergleichbare Langzeitwirksamkeit wie bei der Standardtherapie mit
    Kortikosteroiden über 5 Jahre
  * Normales Wachstum bleibt erhalten, im Gegensatz zur Wachstumshemmung, die
    bei der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden häufig auftritt
  * Deutlich geringere Rate an Wirbelkörperfrakturen unter AGAMREE
  * Geringere Inzidenz von Katarakten als normalerweise bei DMD-Patienten unter
    Kortikosteroidbehandlung beobachtet
Pratteln,  Schweiz, 4. November 2025 - Santhera  Pharmaceuticals (SIX: SANN) hat
heute    positive    Topline-Ergebnisse    einer   Analyse   von   Langzeitdaten
veröffentlicht;   darunter   erste   Bewertungen  aus  der  laufenden,  offenen,
multizentrischen  GUARDIAN-Studie  zur  Bewertung  von  AGAMREE® (Vamorolon) bei
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Die  Langzeitanalyse umfasste  Patienten, die  zuvor noch  keine Kortikosteroide
erhalten  hatten  und  im  Alter  zwischen  vier und sieben Jahren in klinischen
Studien  mit  der  Behandlung  mit  AGAMREE  begonnen hatten und diese im Rahmen
verschiedener  Zugangsprogramme, darunter  die GUARDIAN-Studie,  fortsetzten. Es
wurden  Daten von bis zu 110 Patienten  analysiert, wobei die Patientenzahlen je
nach   Datenverfügbarkeit  variierten.  In  dieser  Langzeitanalyse  hatten  die
Patienten   AGAMREE  bis  zu  acht  Jahre  lang  erhalten,  mit  einer  medianen
Nachbeobachtungszeit  von  etwa  fünf  Jahren.  Die  meisten Patienten erhielten
während  des  Beobachtungszeitraums  in  der  klinischen Praxis weiterhin höhere
Dosen (4-6 mg/kg/Tag).
Die mit AGAMREE behandelten Patienten behielten ihre motorischen Funktionen über
einen   längeren   Nachbeobachtungszeitraum  bei  und  zeigten  eine  dauerhafte
Wirksamkeit,  gemessen an der Zeit bis zum Verlust der Gehfähigkeit, die mit der
Standardbehandlung  mit Kortikosteroiden  vergleichbar war  (p = 0,91). In vorab
festgelegten  Subgruppenanalysen  wurden  keine  Unterschiede  im  Vergleich  zu
täglich verabreichtem Deflazacort oder Prednison beobachtet.
Wichtig  ist,  dass  die  Daten  weiterhin  ein differenziertes Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil  im Vergleich zu  herkömmlichen Kortikosteroiden belegen.
Bei  den mit AGAMREE behandelten Patienten  trat eine deutlich geringere Rate an
Wirbelkörperfrakturen  auf  (p  =  0,0061), sie  hielten  ein  normales Wachstum
aufrecht  ohne die  bei der  Standardbehandlung mit Kortikosteroiden beobachtete
Wachstumsverzögerung  (p Â