GNW-News: Santhera erhält Swissmedic-Zulassung für AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

Markteinführung in der Schweiz für das zweite Halbjahr 2026 erwartet
Pratteln,  Schweiz, 15. Januar 2026 - Santhera  Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt,   dass   die  Schweizerische  Heilmittelbehörde  (Swissmedic)  AGAMREE®
(Vamorolon) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten
ab vier Jahren zugelassen hat.
Dario  Eklund, Chief Executive Officer  von Santhera, kommentierte: "Als stolzes
Schweizer   Unternehmen   ist  die  Zulassung  durch  Swissmedic  ein  wichtiger
Meilenstein  und unsere  siebte weltweite  Marktzulassung. Wir  gehen davon aus,
dass  wir AGAMREE im Laufe des Jahres  2026 in der Schweiz auf den Markt bringen
werden,  um  DMD-Patienten  in  diesem  Land  einen  zeitnahen  Zugang zu dieser
wichtigen Therapie zu ermöglichen."
Die   Zulassung  von  AGAMREE  durch  Swissmedic  basierte  auf  den  Daten  der
zulassungsrelevanten  Phase-2b-Studie  VISION-DMD  und den Bewertungsergebnissen
der  Europäischen Arzneimittelagentur. Nach der  Zulassung wurde dem Unternehmen
eine  15-jährige Exklusivitätsfrist  im Rahmen  des Schweizer Orphan-Drug-Status
gewährt.  Santhera  behält  die  exklusiven  Vertriebsrechte  für AGAMREE in der
Schweiz    und    rechnet    nach    Abschluss   der   nationalen   Preis-   und
Erstattungsverfahren  mit der  Markteinführung im  zweiten Halbjahr 2026. In der
Schweiz   sind   über   200 Menschen   von   DMD  betroffen,  denen  nur  wenige
Behandlungsmöglichkeiten zur Verfügung stehen.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE  ist ein neuartiges Arzneimittel mit  einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung   an  denselben  Rezeptor  wie  Glukokortikoide  beruht,  jedoch  dessen
nachgeschaltete  Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase   (11?-HSD)   Enzyme,   die   für   lokal   erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich  sein dürften  [1-4]. Dieser Mechanismus  hat das  Potenzial, die
Wirksamkeit  von  den  Sicherheitsbedenken  gegenüber  Steroiden  zu entkoppeln,
weshalb  AGAMREE  als  dissoziativer  Entzündungshemmer  und  Alternative zu den
bestehenden  Kortikosteroiden, der  derzeitigen Standardtherapie  für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In  der  zulassungsrelevanten  VISION-DMD-Studie  erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides   Aussehen,   Erbrechen,   Gewichtszunahme   und   Reizbarkeit.  Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die   derzeit   verfügbaren   Daten   zeigen,   dass  AGAMREE  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [5]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
?  Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können
neue    Informationen    über   die   Sicherheit   schnell   ermittelt   werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Referenzen:
[1]        Dang     UJ    et    al.    (2024)    Neurology    2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112.                                       Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480                                            Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6]        Hasham      et     al.,     MDA     2022 Posterpräsentation.     Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialpharmaunternehmen,
das sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für seltene
neuromuskuläre   Erkrankungen   mit   hohem   ungedecktem  medizinischem  Bedarf
konzentriert.  Das Unternehmen hat eine exklusive  Lizenz von ReveraGen für alle
Indikationen  weltweit für  AGAMREE® (Vamorolon),  ein dissoziatives Steroid mit
neuartigem  Wirkmechanismus, das in einer entscheidenden Studie an Patienten mit
Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  als  Alternative  zu Standard-Kortikosteroiden
untersucht wurde. AGAMREE zur Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and
Drug  Administration  (FDA),  in  der  EU  von  der European Commission (EC), im
Vereinigten  Königreich  von  der  Medicines  and Healthcare Products Regulatory
Agency  (MHRA), in China von der National Medical Products Administration (NMPA)
und  in Hongkong von der Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die
Rechte  an  AGAMREE  wie  folgt  auslizenziert:  an Catalyst Pharmaceuticals für
Nordamerika,  an  Sperogenix  Therapeutics  für  China  und  bestimmte Länder in
Südostasien  und an Nxera Pharma für Japan, Südkorea, Australien und Neuseeland.
Weitere      Informationen      finden      Sie      unter      www.santhera.com
(https://url.us.m.mimecastprotect.com/s/MwEmCVO57LF3AQWktzhvHEVfWs?domain=santhe
ra.com).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Catherine Isted, CFO: IR@santhera.com
ICR Healthcare: Santhera@icrhealthcare.com
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