Intellia Therapeutics recibe luz verde parcial de la FDA para su terapia génica
04.02.2026 - 06:22:05
La biotecnológica Intellia Therapeutics ha logrado un avance regulatorio crucial. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha levantado la suspensión clínica para uno de sus dos estudios clave de Fase 3, permitiendo reanudar las pruebas de su tratamiento estrella. No obstante, la sombra de un evento adverso grave persiste, manteniendo paralizado un segundo ensayo.
El candidato terapéutico en cuestión es Nexiguran Ziclumeran, una terapia de edición genética basada en CRISPR. La agencia regulatoria ha autorizado la reanudación del estudio MAGNITUDE-2, enfocado en el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN). Este permiso no es incondicional; la compañía ha tenido que acordar un protocolo modificado con la FDA para abordar sus preocupaciones de seguridad.
Los cambios principales se centran en la vigilancia de los pacientes. A partir de ahora, se realizará un monitoreo hepático mucho más frecuente y exhaustivo en todos los participantes. Además, Intellia ha decidido ampliar el tamaño de la cohorte del estudio, pasando de 50 a 60 sujetos. El proceso para reclutar y tratar a los nuevos pacientes comenzará a la mayor brevedad posible.
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La sombra de un evento adverso trágico
El contexto de esta decisión es serio y explica la cautela de la FDA. La suspensión inicial, ordenada en octubre de 2025, fue una respuesta directa a un incidente fatal ocurrido en el estudio hermano, MAGNITUDE. Un paciente que recibió la terapia desarrolló una grave hepatotoxicidad que finalmente condujo a su fallecimiento. Este suceso puso en tela de juicio el perfil de seguridad de toda la plataforma de edición genética de la empresa.
Aunque se desbloquea el camino para la variante con polineuropatía, el panorama para la aplicación cardiológica del tratamiento sigue siendo incierto. El estudio para la miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM) permanece completamente detenido. La compañía ha confirmado que mantiene un diálogo activo con los reguladores para encontrar una fórmula que permita también reanudar esta rama de la investigación, pero sin fecha concreta para una resolución.
El voto de confianza de los grandes inversores
Pese a la nube de incertidumbre, algunos actores institucionales relevantes mantienen su apuesta. Según una declaración de propiedad obligatoria fechada el 3 de febrero de 2026, el gestor de fondos ARK Investment Management conservaba, a cierre de 2025, una participación del 12,27% en el capital de Intellia Therapeutics. Esta posición refleja una confianza continuada en el potencial a largo plazo de la tecnología.
Para la cotización de la acción, esta noticia supone un alivio parcial, pero no definitivo. La presión recae ahora sobre el equipo directivo para lograr un acuerdo similar con la FDA para el segundo estudio. Los inversores aguardan el próximo comunicado de la empresa, que prometió publicar una actualización completa sobre la situación del estudio MAGNITUDE una vez que se concluyan las conversaciones con la agencia norteamericana.
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